La recherche médicale
La recherche clinique a pour objectif général de faire progresser la connaissance sur les maladies et la découverte de nouveaux traitements. Si beaucoup de travaux fondamentaux peuvent être réalisés chez l’animal, il est indispensable de pouvoir observer directement des personnes humaines atteintes des maladies qui sont l’objet de ces recherches. En effet, les modèles animaux des maladies sont toujours imparfaits et le « saut » d’une espèce à une autre très complexe, c’est-à-dire le fait qu’un traitement peut être efficace chez la souris mais pas du tout chez l’homme est une situation – hélas – fréquente.
Il faut donc, au cours du développement de la recherche et surtout de nouveaux traitements, analyser ce qui se passez chez les malades en vie réelle.
Les différents projets de recherche
La recherche observationnelle
Elle vise à comprendre les mécanismes de la maladie ou la progression de celle-ci et utilise souvent des outils nouveaux (tests intellectuels, enregistrements de la voix, imagerie du cerveau, outils connectés, biologie et génétique, par exemple). Elle s’ajoute au suivi habituel des malades.
La recherche interventionnelle
Elle vise à démontrer l’effet de nouveaux traitements qu’ils soient médicamenteux, chirurgicaux, de rééducation ou de nouveaux appareils. Le plus souvent le traitement étudié est récent et prometteur. Il est comparé à un « placebo ». Ceci est indispensable pour que les mesures réalisées par les médecins ne soient pas influencées par une tendance légitime à vouloir que le traitement soit efficace : les médecins ont envie que les malades aillent mieux… Et les malades aussi ! Dans tous les essais de traitements, il a été montré qu’il existait une part d’effet placebo c’est-à-dire un bénéfice réellement ressenti par les malades et observés par les médecins-chercheurs même avec un traitement dit « inerte » c’est-à-dire théoriquement inactif.
Dans nos études, le placebo concerne une fraction des malades : 50% le plus souvent, mais parfois 33% ou 25% dans certaines études.
Nos essais cliniques en cours
PRECISE-PD
Objectif
Il s'agit d'une étude observationnelle visant à mieux comprendre l'évolution de la maladie grâce à un suivi systématique annuel de 5000 malades en France
Comment?
En réalisant un bilan moteur et cognitif annuel et en réalisant un prélèvement de sang lors de l'inclusion pour étudier les gènes associés à la maladie de Parkinson et pouvant influer sur son évolution. Trois IRMs seront ajoutées au suivi.
Pour qui?
Parkinsoniens diagnostiqués depuis moins de 3 ans et acceptant ce suivi et le prélèvement sanguin et les IRMs.
ARISE
Objectif
Evaluer l'efficacité du CVN424 pour modifier la durée de la phase OFF chez des patients parkinsoniens présentant des fluctuations motrices.
Comment ?
Administration quotidienne du traitement pendant 12 semaines avec un total de 7 visites à l'hôpital et 4 appels téléphoniques.
Pour qui?
Patients parkinsoniens de plus de 30 ans, présentant des fluctuations motrices avec un traitement stable depuis au moins 4 semaines.
PREDEMPARK
Objectif
Comprendre pourquoi certains parkinsoniens ont des troubles cognitifs et d'autres n'en ont pas : identifier des marqueurs prédictifs de ces troubles.
Comment?
Pour identifier ces marqueurs, une IRM, une TEP, un bilan sanguin et olfactif seront réalisées. Cette étude se déroule sur 2 ans avec 4 ou 5 visites à l’hôpital.
Pour qui?
- Etre âgé de 45 à 75 ans
- Avoir reçu un diagnostic de maladie de Parkinson depuis au moins 5 ans
- Ne pas avoir de contre-indication à l’IRM et la TEP
Pas de nouvelle inclusion de patients. Etude en cours.
P23-05
Objectif
Evaluer l'efficacité d'un nouveau traitement sur la diminution des tremblements essentiels .
Comment?
Administration quotidienne du traitement (2 prises par jour) pendant 4 semaines.
Au total, 5 visites à l'hôpital sont prévues.
Pour qui?
Patients ayant un tremblement essentiel depuis au moins 3 ans.
PADOVA
Objectif
Ralentir la progression de la maladie de Parkinson chez des malades dans les premières années après le diagnostic.
Comment?
Perfusion intraveineuse mensuelle d'un anticorps anti-alpha-synucléine, une protéine qui se dépose anormalement dans le cerveau des Parkinsoniens.
Pour qui?
Malades (50-85 ans) qui viennent d'être diagnostiqués depuis moins de 3 ans, traités.
Pas de nouvelle inclusion de patients. Etude en cours.
PASADENA
Objectif
Ralentir la progression de la maladie de Parkinson chez des malades dans les premières années après le diagnostic
Comment?
Perfusion intraveineuse mensuelle d'un anticorps anti-alpha-synucléine, une protéine qui se dépose anormalement dans le cerveau des Parkinsoniens.
Pour qui?
Malades (40-80 ans) qui viennent d'être diagnostiqués depuis moins de 2 ans, non traités.
Pas de nouvelle inclusion de patients. Etude en cours.
PARAISO
Objectif
Ralentir la progression de la maladie de Parkinson chez des malades dans les premières années après le diagnostic.
Comment?
Perfusion intraveineuse mensuelle d'un anticorps anti-alpha-synucléine, une protéine qui se dépose anormalement dans le cerveau des Parkinsoniens.
Pour qui?
Malades (50-85 ans) depuis moins de 3 ans, traités par lévodopa à dose stable depuis 3 mois.
SAPHIR
Objectif
Evaluer l’audition des patients parkinsoniens.
Comment?
Réalisation d’un bilan auditif d’une durée d’environ 3 heures et d’une prise de sang. Prévoir 2 visites à l’hôpital.
Pour qui?
Patients parkinsoniens âgés de 50 à 85 ans, n’ayant pas de pathologie de l’oreille connue.
AMANT-OFF
Objectif
Evaluer l'effet de l'amantadine sur le traitement des fluctuations motrices (temps Off).
Comment?
Comprimé à prendre par voie orale, 3 fois par jour pendant 12 semaines. 4 visites à l’hôpital et 3 appels téléphoniques sont prévus dans cette étude.
Pour qui?
Parkinsoniens âgés de 30 à 80 ans, avec un diagnostic de plus de 3 ans et présentant des fluctuations motrices.
PRESERVE
Objectif
Évaluer l’effet du NIO752 sur la progression des symptômes cliniques de la paralysie supra-nucléaire progressive (PSP-RS).
Comment?
Administration du traitement par voie intrathécale toutes les 12 semaines.
Pour qui?
Patients âgés de 41 à 81 ans, avec un diagnostic PSP-RS et un début des symptômes datant de moins de 5 ans.
Les infrastructures de recherche auxquelles nous appartenons
Réseau français de recherche sur la maladie de Parkinson
Le réseau NS-PARK/F-CRIN est un réseau d'excellence multi-disciplinaire rassemblant des neurologues et chercheurs spécialistes de la maladie de Parkinson et des mouvements anormaux. Il regroupe actuellement 27 centres académiques sur l’ensemble du territoire français, dont les 25 Centres Experts Parkinson.
SES OBJECTIFS:
- Apporter une meilleure compréhension physiopathologique de la maladie de Parkinson
- Développer de nouvelles thérapies et prises en charge
- Continuer à développer la cohorte nationale NS-PARK, avec recueil de données cliniques, biologiques et d'imagerie
- Evoluer vers une médecine personnalisée, basée sur les mécanismes physiopathologiques sous jacents.
Recherche translationnelle dans les maladies neurodégénératives
NeurATRIS est une infrastructure de recherche destinée à accélérer la transformation des découvertes issues de la recherche fondamentale en innovations médicales pour le traitement des maladies neurodégénératives et neurodéveloppementales.
NeurATRIS regroupe 7 hôpitaux et instituts de recherche publics dont l'expertise et les compétences en neuro-imagerie, pharmacologie et biothérapies sont complémentaires et reconnues au niveau international:
- CEA Paris-Saclay – MIRCen et SHFJ, à Fontenay-aux-Roses (Hauts-de-Seine, 92)
- Hôpital Pitié-Salpêtrière – ICM, à Paris
- Hôpital Henri Mondor – UPEC, à Créteil (Val de Marne, 94)
- Hôpital Bicêtre – N-BIPS, au Kremlin Bicêtre (Val de Marne, 94)
- Université d’Évry – I-Stem, à Evry (Essonne, 91)
- Oniris Nantes – INRAE, Nantes (Loire-Atlantique, 44)
- Hôpital Robert-Debré – NeuroDiderot, à Paris
Equipe NeuroPsychologie Interventionnelle
L’équipe est dirigée par le Pr AC. Bachoud. L’équipe NPI est présente sur deux sites :
l’Institut Mondor de Recherche Biomédicale (Faculté de Médecine de l’UPEC à Créteil) dédié à la recherche clinique
et le département d’Etudes Cognitives de l’Ecole Normale Supérieure à Paris, axé sur la recherche en neurosciences et sciences cognitives.
Ses objectifs sont de développer:
- la Recherche fondamentale en cognition chez l’adulte en particulier le langage
- des outils digitalisés de diagnostic et de suivi destinés à des cohortes de petits effectifs
- des thérapies innovantes et des modèles prédictifs de déclin et de récupération dans les maladies neurologiques
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